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常染色体显性多囊肾(ADPKD)是常见的遗传性肾脏疾病，占欧洲透析或肾移植患者的10%。目前为止，尚无有效的治疗方法。年，2型加压素受体拮抗剂托伐普坦获得欧洲药品管理局批准，用于减缓肾囊肿和肾功能不全进展。但由于对ADPKD认知的缺乏，尚无明确的临床治疗指南。近日，欧洲肾脏协会-欧洲透析、移植协会(ERA-EDTA)工作组就如何落实托伐普坦治疗ADPKD发表了专家共识。该共识发表于欧洲领先肾脏病杂志《NephrologyDialysisTransplantation》上。共识推荐意见推荐意见1

1.1年龄50岁的ADPKD患者伴CKD1–3a期(eGFR45ml/min/1.73m2)，出现或可能出现病情快速进展，推荐服用托伐普坦，但CKD分期必须与年龄相结合。

1.-40岁患者伴CKD1期(eGFR90ml/min/1.73m2)不推荐服用托伐普坦。

1.-40岁患者伴CKD1期或2期(eGFR60ml/min/1.73m2)不推荐服用托伐普坦。

推荐意见2

eGFR1年内下降≥5ml/min/1.73m2，和/或连续5年每年下降≥2.5ml/min/1.73m2，表明病情快速进展。

推荐意见3

肾脏总体积（TKV）每年增加5%，重复测量（最好三次或更多，每次至少相隔6个月且MRI检查），表明病情快速进展。

推荐意见4

4.1采用Mayo分期将ADPKD分为“典型”ADPKD和“非典型”ADPKD；根据患者预后情况调整“典型”ADPKD患者TKV，将患者分为5期（1A-1E）。

4.2Mayo分期1C–1E期ADPKD患者（eGFR每年下降≥2.5ml/min/1.73m2），可能出现病情快速进展。

4.3Mayo分期，具有ADPKD典型形态学特征的患者，可能出现病情快速进展。

4.4年龄45岁，超声检查肾脏长度16.5cm，可能出现病情快速进展。

推荐意见5

PKD1截断变异患者结合早期临床表现，PRO-PKD评分6，可能出现病情快速进展。

推荐意见6

年龄小于58岁，有终末期肾病家族史的患者，每3-5年重新评估病情进展情况。

推荐意见7

层次分析算法评估ADPKD患者是否已出现或可能出现快速进展，从而给予相应的治疗。

推荐意见8

8.1服用托伐普坦时，应考虑其副作用和对患者日常生活的影响

8.2服用托伐普坦时，应考虑其禁忌症和副作用，如：肝毒性及其他注意事项（见表）

8.3ADPKD管理过程中，托伐普坦处方和安全性监测文件应由专业医师监督执行。

推荐意见9

9.1托伐普坦最初服用剂量建议为：早晨45mg，夜间15mg

9.2出现耐药性后，增加剂量至60/30mg和90/30mg

9.3患者进展为终末期肾病后，停止服用托伐普坦

托伐普坦治疗ADPKD的禁忌症和注意事项

“虽然专家共识本质上不如临床实践指南，但这些共识有利于指导医生和患者”，NDT主编，CarmineZoccali教授解释说。“此外，我们认为，病情快速进展的患者托伐普坦治疗效果较好。该推荐意见为疾病进展评估，托伐普坦治疗ADPKD适用人群提供了层次分析算法。

文献来源：Re







































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